DOBRA NOWINA DLA OSÓB Z ASTMĄ CIĘŻKĄ

W listopadzie w ramach programu lekowego „Leczenie ciężkiej astmy alergicznej IgE zależnej oraz ciężkiej astmy eozynofilowej (ICD-10 J 45)”, na listę leków refundowanych wpisano nowy lek – Nucala (mepolizumab). Jest to pierwszy lek biologiczny działający na interleukinę-5 (IL-5), przeznaczony dla dorosłych pacjentów z ciężką, oporną na leczenie astmą eozynofilową.

Astma – problem 300 milionów ludzi na całym świecie

Astma zaliczana jest do najczęstszych przewlekłych chorób układu oddechowego. Według danych Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) na astmę choruje obecnie 300 milionów ludzi na całym świecie. W perspektywie najbliższych 20 lat, liczba chorych może zwiększyć się o kolejne 100 milionów. W Polsce, problem astmy dotyczy ok. 4 milionów ludzi, a zaledwie u około 30 proc. chorych, astma jest prawidłowo zdiagnozowana
i leczona. Jest chorobą charakteryzującą się przewlekłym zapaleniem dróg oddechowych
i występowaniem takich objawów, jak świszczący oddech, duszność, uczucie ściskania w klatce piersiowej
i kaszel. Astma nie ma jednej, znanej przyczyny. Do czynników, które mogą wpłynąć na jej występowanie, należą głównie: predyspozycje genetyczne (układ genów zwiększający prawdopodobieństwo zachorowania na astmę), sposób odżywiania i środowisko.

Gdy choroba przybiera postać ciężkiej astmy

Obecnie szacuje się, że astma ciężka dotyczy 5-10% całej populacji chorych na astmę. Pacjenci, którzy cierpią z powodu ciężkiej, niekontrolowanej astmy, doświadczają uporczywych objawów dziennych i nocnych, które istotnie ograniczają ich codzienną aktywność życiową. Ciężka astma jest zdefiniowana jako astma, która wymaga leczenia wysokimi dawkami glikokortykosteroidów wziewnych (GKS) w połączeniu z drugim lekiem kontrolującym objawy (i/lub glikokortykosteroidami podawanymi ogólnoustrojowo) w celu zapobiegania rozwojowi choroby „niekontrolowanej”, czyli takiej, która pozostaje „niekontrolowana” pomimo stosowania takiego leczenia⁵. W podgrupie pacjentów z ciężką astmą, nadmierna produkcja eozynofili (rodzaj krwinek białych) może być przyczyną stanu zapalnego w płucach, który może mieć wpływ na drogi oddechowe, ograniczając możliwość oddychania i zwiększając częstość występowania napadów astmy.

„Chorzy na ciężką astmę – niezależnie od stosowania leków – mają utrzymujące się objawy oraz częste zaostrzenia choroby, nierzadko wymagające pobytu w szpitalu. W takich przypadkach astma dezorganizuje życie pacjenta i wpływa na znaczące pogorszenie jego jakości” – mówi prof. dr hab. med. Ewa Jassem
z Kliniki Alergologii Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego.

Nowy lek dla pacjentów z ciężką, oporną na leczenie astmą

Postęp, jaki dokonał się w ostatnich kilkunastu latach w pojmowaniu patomechanizmów astmy,
w szczególności jej zapalnego podłoża, przyczynił się do odkrycia nowych leków przeciwastmatycznych
i zmian w zasadach farmakoterapii tej przewlekłej choroby. I choć astma wciąż jest uznawana za chorobę nieuleczalną, to przy zastosowaniu odpowiedniego leczenia u większości pacjentów daje się uzyskać dobrą jej kontrolę.

„Do dotychczas funkcjonującego programu dla chorych na ciężką astmę obejmującego leczenie anty-IgE, dodano drugi lek, przewidziany dla chorych na astmę eozynofilową. Dla chorych oznacza to możliwość otrzymania innowacyjnego leczenia z zastosowaniem tzw. biologicznego leku, który daje im szansę na poprawę objawów, zmniejszenia zużycia doustnych steroidów oraz zmniejszenia ryzyka zaostrzeń, a więc na poprawę przebiegu astmy” – mówi prof. dr hab. med. Ewa Jassem.

Do tej pory w Polsce istniała jedynie terapia na inny fenotyp astmy ciężkiej – astmę ciężką IgE zależną. Obecnie, nowy lek – Nucala (mepolizumab) w znaczący sposób redukuje zaostrzenia w astmie (o 53 proc.
w porównaniu z placebo⁷), istotnie redukuje dawkę doustnych kortykosterydów przy jednoczesnym utrzymaniu kontroli astmy oraz wykazuje poprawę całkowitego wyniku SGRQ (ang. St. George’s Respiratory Questionnaire SGRQ), czyli poprawę jakości życia pacjenta. W trakcie badań klinicznych najczęściej zgłaszanymi działaniami niepożądanymi były: ból głowy, reakcje w miejscu wstrzyknięcia i ból pleców.

„Lek przeznaczony jest dla dorosłych pacjentów, u których rozpoznaje się ciężką, oporną na leczenie astmę eozynofilową. Co to oznacza w praktyce? Oznacza to, że lek będzie rozważany jako ostatnia linia leczenia dla tych chorych, u których nie udaje się opanować astmy przy użyciu standardowo stosowanych leków. Dodatkowym warunkiem będzie potwierdzenie przez lekarza, że do ciężkiego przebiegu astmy przyczyniają się komórki zwane eozynofilami” – dodaje prof. dr hab. med. Ewa Jassem.

Leczenie ciężkiej astmy eozynfilowej mepolizumabem

Substancja ta podawana jest przez personel medyczny w szpitalu, który prowadzi leczenie w ramach programu lekowego B.44. Lek wstrzykiwany jest podskórnie w stałej dawce 100 mg raz na 4 tygodnie. Jest on uzupełnieniem normalnego schematu leczenia astmy ciężkiej, który obejmuje stosowanie przez pacjenta często wysokich dawek wziewnych glikokortykosteroidów oraz dodatkowych leków kontrolujących, w tym glikokortykosteroidów przyjmowanych doustnie. Produkt leczniczy przeznaczony jest do długotrwałego leczenia, a konieczność kontynuowania leczenia powinna być określana przez lekarza, co najmniej raz w roku, na podstawie oceny ciężkości choroby oraz kontroli zaostrzeń.